特定用途医薬品の指定制度について
特定用途医薬品は、医薬品、医療機器等の品質、有効性及び安全性の確保等に関する法律（昭和35年法律第145号。以下「法」という。）第77条の２第３項に基づき、対象とする用途の需要が著しく充足していないことや医療上特にその必要性が高いものなどの条件に合致するものとして、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて厚生労働大臣が指定するものである。
本制度は、小児に対する用法又は用量が設定されていないなど、医療上のニーズが著しく充足されていない医薬品の研究開発の促進に寄与することを目的とするものである。
指定要件
以下の（１）又は（２）のいずれかに該当するもの。
（注釈：（１）が「小児の疾病の診断、治療又は予防」に関する記載であり、（２）は「薬剤耐性を有する病原体による疾病の診断、治療又は予防」に関する記載である。）
（１）小児の疾病の診断、治療又は予防を用途とするものであって、以下のアからウの要件をすべて満たすもの
ア 対象とする用途に関して以下のいずれかの開発を行うものであること
① 用法又は用量の変更
② 剤形の追加
イ 対象とする用途の需要が著しく充足していないこと
以下のいずれかに該当するものであること
① 既存の治療法、予防法又は診断法（以下「治療法等」という。）がないもの（医薬品を用いるもの以外に標準的な治療法等がない場合であって、小児に対する用法及び用量が設定された医薬品がない場合を含む）
② 小児にとっての有効性、安全性又は肉体的・精神的な患者若しくは介護者負担の観点から、既存の治療法等より医療上の有用性の高い治療法、予防法又は診断法が必要とされているもの
ウ 対象とする用途に対して特に優れた使用価値を有すること
以下の①及び②の両方を満たすものであること
① 適応疾患が重篤である、又は重篤な疾患に対して支持的に用いるもの
② 国際的なガイドライン等で標準的な治療法として確立しているもの、又はランダム化比較試験の結果等で高いエビデンスが得られているもの
（２）は「薬剤耐性を有する病原体による疾病の診断、治療又は予防」に関する記載（割愛）
特定用途医薬品の指定手続きについて
厚生労働省は、特定用途医薬品の候補について、開発要望・提案を募集し、医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議において、応募された要望・提案の特定用途医薬品への該当性評価を行う（下図参照）。
当該製造販売業者が特定用途医薬品の指定を希望する場合、当該製造販売業者は特定用途医薬品への指定を申請する。
特定用途医薬品の指定については、薬事・食品衛生審議会の意見を聴いて行う。
厚生労働省は、検討会議の該当性評価結果を、要望・提案された医薬品の製造販売業者へ通知する。
なお、指定した医薬品については、指定年月日、医薬品の名称、対象となる用途及び疾病並びに申請者の氏名及び住所を厚生労働省のホームページに掲載される。
要望・提案書の提出
（１）要望・提案の作成について
開発を要望・提案する場合、「要望・提案書作成の留意事項」に従って、要望・提案対象の区分に応じた様式を用い、要望・提案書を作成する。また、総括表も作成する。
（２）要望・提案書の提出について
特定用途医薬品の開発を要望・提案する場合、医薬品審査管理課宛に以下の資料を提出する。なお、提出は電子メール、郵送又はファクシミリにて提出する。
指定申請
特定用途医薬品の指定を受けようとするものは、医薬品審査管理課に以下の資料を提出する。なお、資料は、紙媒体（正本１部、副本２部）及び電子媒体で郵送又は持参により提出する。
指定された医薬品の優先的な取扱い
優先相談
独立行政法人医薬品医療機器総合機構で実施されている対面助言等で、他の医薬品に優先した取扱いを受けることができる。
優先審査
法第14条第８項の規定に基づき、対象品目への指定をもって優先審査の取扱いを行うこととする。
問い合わせ先
厚生労働省医薬・生活衛生局医薬品審査管理課
特定用途医薬品指定制度担当者
TEL：03-5253-1111（内線：4229）
FAX：03-3597-9535